Los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 habitantes), no resultan atractivos a los patrocinadores en muchas ocasiones por su escasa rentabilidad y precisan por ello apoyo adicional para su desarrollo. Es decir, van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales pero que son medicamentos que responden a necesidades de salud públicas.
El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media), caro (varias decenas de millones de euros) y muy poco seguro (de 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener un efecto terapéutico). Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su investigación.
Se pueden distinguir tres casos:
- Productos dirigidos a tratar enfermedades raras o de baja prevalencia. Y el número de enfermedades raras que no tienen tratamiento disponible actualmente se estima entre 4.000 y 5.000 en el mundo.
- Productos retirados del mercado por razones económicas o terapéutica. Por ejemplo, la talidomida fue muy usada como droga hipnótica hace algunos años y fue retirada del mercado cuando fue descubierto su alto riesgo teratogénico. Aún así esta droga mostró propiedades analgésicas interesantes en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso.
- Productos que no han sido desarrollados: bien porque derivan de un proceso de investigación que no permite que se patenten, bien porque afectan a mercados importantes que, sin embargo, son insolventes (en países del tercer mundo).
Para estimular la investigación y el desarrollo en el sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades han establecido incentivos para las industrias sanitaria y de biotecnología. Esto empezó cuando se adoptó en los Estados Unidos en 1983 el Acta de Medicamentos Huérfanos, le siguió Japón en 1993, y Australia en 1997. Europa les siguió en 1999 con una política común para la Unión Europea sobre medicamentos huérfanos.
Un reciente informe de Diario Médico comunica que España ha mejorado en 2023 sus parámetros de accesos a medicamentos para enfermedades raras, según datos de Aelmhu (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos) El año 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en 2022. Son ya 78 los fármacos de este tipo financiados en España de los 147 que están aprobados para su comercialización en la Unión Europea. Y estos medicamentos financiados en España pertenecen a las siguientes áreas terapéuticas: 28% son productos oncológicos, 18% metabólicos, 12% inmunomoduladores, 9% del sistema nervioso, 8% agentes hematológicos, 6% antiinfecciosos, 4% preparados hormonales y 15% de otros productos.
También han mejorado los tiempos de espera (tiempo transcurrido entre el código nacional y la incorporación al Sistema Nacional de Salud), pasando de los 34 meses de espera para el reembolso en 2022 hasta los 23 meses del 2023.
Estos son algunos pequeños (grandes) pasos de los medicamentos huérfanos en España, donde aún queda mucho por hacer.
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